Opis
Żaden skuteczny lek nie jest pozbawiony ryzyka, a każdy lek będzie wywoływał skutki uboczne, które mogą wystąpić u niektórych pacjentów. Dlatego też korzyści płynące ze stosowania leku należy zawsze oceniać w stosunku do ryzyka dla indywidualnego pacjenta, a stosunek korzyści do ryzyka powinien być akceptowalny dla pacjenta w jego indywidualnej sytuacji po konsultacji z pracownikiem służby zdrowia (np. lekarzem lub farmaceutą).
Uznaje się, że nie wszystkie kwestie bezpieczeństwa związane z lekiem zostaną zidentyfikowane podczas badań przeprowadzonych przed jego wprowadzeniem na rynek. W rzeczywistości lek może być stosowany u większej liczby pacjentów, u różnych typów pacjentów (np. pacjenci starsi, pacjenci młodsi, pacjenci z cięższą lub nawet łagodniejszą chorobą, pacjenci przyjmujący inne leki, które mogą wchodzić w interakcje) oraz przez dłuższy czas czas.
Wyzwaniem dla organów regulacyjnych, takich jak HPRA, Europejska Agencja Leków i innych europejskich organów regulacyjnych, jest znalezienie właściwej równowagi między udostępnieniem skutecznego nowego leku pacjentom, którzy odnieśliby korzyści, a faktem, że wiedza na temat profilu bezpieczeństwa może być ograniczona w momencie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Dlatego ważne jest, aby nadal monitorować i oceniać zarówno korzyści, jak i zagrożenia związane ze stosowaniem leku przez cały cykl jego życia, aby zapewnić, że równowaga między korzyściami a ryzykiem pozostaje korzystna dla pacjentów przyjmujących lek. Ważnym aspektem jest zarządzanie i minimalizowanie wszelkich znanych lub podejrzewanych zagrożeń związanych z lekiem.
Bezpieczeństwo leków w Europie
HPRA, we współpracy z innymi organami regulacyjnymi ds. leków w innych państwach członkowskich UE, Europejską Agencją Leków oraz firmami farmaceutycznymi, które produkują i wprowadzają na rynek leki, regularnie monitorują i ponownie oceniają związane z nimi korzyści i zagrożenia na wiele sposobów; na przykład poprzez regularne działania w zakresie wykrywania sygnałów i okresowe raporty o bezpieczeństwie (PSUR).
Zgodnie z nowymi przepisami niektóre szczególne rodzaje leków również podlegają dodatkowemu monitorowaniu (np. leki, które są nowe na rynku lub leki, w przypadku których dostępne dane dotyczące ich bezpieczeństwa są obecnie ograniczone). Jeśli pojawią się pytania dotyczące stosunku korzyści do ryzyka w niektórych grupach pacjentów, kwestia ta może zostać przeanalizowana na poziomie europejskim poprzez procedurę skierowania w sprawie bezpieczeństwa.
Powołanie komitatu naukowego
Ponadto w lipcu 2012 r. powołano nowy komitet naukowy na poziomie europejskim – Komitet ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC), który obecnie analizuje i doradza w kwestiach bezpieczeństwa leków w UE Brak dowodów na dodatkowe korzyści dla większości nowych leków, twierdzą naukowcy.
Brak dowodów na dodatkowe korzyści dla większości nowych leków, twierdzą naukowcy. Odpowiedzialne są międzynarodowe procesy i polityki opracowywania leków, które należy zreformować. Nie wykazano, aby ponad połowa nowych leków wprowadzanych do niemieckiego systemu opieki zdrowotnej przynosiła korzyści, twierdzą naukowcy z The BMJ dzisiaj. Beate Wieseler i współpracownicy z niemieckiej agencji oceny technologii medycznych IQWiG (Instytut Jakości i Wydajności w Opiece Zdrowotnej) twierdzą, że międzynarodowe procesy i polityki opracowywania leków są odpowiedzialne i muszą zostać zreformowane. Poczytaj więcej o lekarzach i medycynie.
Wyjaśniają, że w latach 2011-2017 IQWiG ocenił 216 leków wchodzących na niemiecki rynek po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne. Prawie wszystkie te leki zostały zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków do stosowania w całej Europie. Jednak tylko 54 (25%) uznano za przynoszące znaczną lub większą korzyść dodatkową. W 35 (16%) dodatkowa korzyść była albo niewielka, albo nie dała się określić ilościowo. A w przypadku 125 leków (58%) dostępne dowody nie wykazały dodatkowej korzyści w porównaniu ze standardową opieką w zatwierdzonej populacji pacjentów.
Na przykład w psychiatrii/neurologii i cukrzycy dodatkowe korzyści wykazano odpowiednio tylko w 6% (1/18) i 17% (4/24) ocen. Niektórzy twierdzą, że cena, jaką trzeba zapłacić za wczesny dostęp do innowacyjnych leków, jest ograniczona ilość informacji w momencie zatwierdzania przez organy regulacyjne (a tym samym powszechne stosowanie przez pacjentów), wyjaśniają autorzy.
Rzeczywistość wygląda jednak zupełnie inaczej. Na przykład ocena leków przeciwnowotworowych zatwierdzonych przez EMA w latach 2009–2013 wykazała, że większość z nich została zatwierdzona bez dowodów na klinicznie znaczące korzyści dla wyników istotnych dla pacjenta (przeżycie i jakość życia), a kilka lat później niewiele się zmieniło. Co więcej, badania postmarketingowe często się nie zdarzają, a na całym świecie regulatorzy niewiele robią, by sankcjonować firmy, które nie przestrzegają zasad, piszą.
Sytuacja jest szczególnie szokująca w niektórych specjalnościach
Dowody sugerują również, że wiele z badanych leków przynosi korzyści tylko w podgrupach pacjentów. „Dla całej populacji pacjentów obecne wyniki opracowywania leków mogą zatem skutkować jeszcze mniejszymi postępami, niż sugerują nasze oceny” – argumentują autorzy. Autorzy piszą, że klinicyści i pacjenci zasługują na bezstronne i pełne informacje o tym, czego można oczekiwać od określonego leczenia, w tym o korzyściach z leczenia alternatywnego lub jego braku.
Jednak biorąc pod uwagę obecne luki informacyjne, nie jest to możliwe. „W konsekwencji zdolność pacjentów do podejmowania świadomych decyzji dotyczących leczenia zgodnych z ich preferencjami może być zagrożona, a każdy system opieki zdrowotnej, który ma nadzieję nazywać się „skoncentrowanym na pacjencie”, nie spełnia swoich etycznych zobowiązań”.
Uważają, że organy regulacyjne powinny stać się znacznie mniej tolerancyjne dla skróconych programów opracowywania leków, a zamiast tego powinny wymagać solidnych dowodów z długoterminowych i wystarczająco dużych randomizowanych badań kontrolowanych, aby udowodnić skuteczność i bezpieczeństwo, które równolegle mogą być wykorzystywane do gromadzenia danych do oceny technologii medycznych.
